Development of a patient‐reported outcomes symptom measure for patients with nontransfusion‐dependent thalassemia (NTDT‐PRO<sup>©</sup>)
Notice bibliographique
Résumé
Abstract β‐Thalassemia, a hereditary blood disorder caused by reduced or absent synthesis of the β‐globin chain of hemoglobin, is characterized by ineffective erythropoiesis, and can manifest as nontransfusion‐dependent thalassemia (NTDT) or transfusion‐dependent thalassemia (TDT). Many patients with NTDT develop a wide range of serious complications that affect survival and quality of life (QoL). Patient‐reported outcomes (PRO), including health‐related QoL (HRQoL), are important tools for determining patient health impairment and selecting appropriate treatment. However, there are currently no disease‐specific PRO tools available to assess symptoms related to chronic anemia experienced by patients with NTDT. This study aimed to develop a new, US Food and Drug Administration (FDA)‐compliant PRO of chronic anemia symptoms, the NTDT‐PRO © tool, for use in patients with NTDT. Participants had a median age of 36 years (range, 18‐47) and 60% were female. The initial development of the NTDT‐PRO tool involved concept‐elicitation interviews with 25 patients from 3 centers (in Lebanon, Greece, and Canada); subsequent interview discussions and clinical input resulted in the generation of 9 items for inclusion in the draft NTDT‐PRO. Following a round of cognitive interviews involving 21 patients from 2 centers (in Lebanon and Greece), 4 items (Pain, Headaches, Ability to Concentrate, and Paleness) were removed from the draft NTDT‐PRO. The final NTDT‐PRO comprises 6 items that measure Tiredness, Weakness, and Shortness of Breath, with or without Physical Activity. The NTDT‐PRO is a new disease‐specific HRQoL tool for patients with NTDT, developed using a thorough methodology based on FDA 2009 PRO development guidelines.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,011 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».