VP21 Factors Associated With Recommendations On Drugs For Rare Diseases
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: In Canada, reimbursement recommendations on drugs for common and rare indications (for example, orphan drugs) are made through the pan-Canadian Oncology Drug Review (pCODR) and the Common Drug Review (CDR). However, some stakeholders have called for a separate mechanism for orphan drugs, arguing that existing processes place too much weight on their high price tags. The purpose of this study was to examine factors associated with positive recommendations on drugs for rare diseases. Methods: Information was extracted from CDR and pCODR recommendations on drugs for diseases (prevalence of less than 1 in 2,000) up to April 2018. Univariate and multivariate logistic regression models were applied to explore the influence of the following variables on recommendations: year; prevalence; clinical safety and effectiveness (safety, quality of life, symptoms, surrogate outcomes, and survival); quality of evidence (availability of comparative data, external validity, and bias); unmet need; treatment cost; and incremental cost-effective ratio (ICER). Two-way interactions were also tested. Results: Of 128 recommendations, fifty-four (77 percent) and forty (69 percent) were positive for cancer and non-cancer indications, respectively. For cancer indications, all submissions reporting meaningful improvements in surrogate, quality of life, and survival outcomes were significantly more likely to have a positive recommendation. Submissions showing a lack of external validity were significantly less likely to receive a positive recommendation. For non-cancer indications, more recent submissions and those presenting no safety issues were associated with positive recommendations. Prevalence, treatment cost, and ICER were not determinants of positive or negative recommendations. Conclusions: For both cancer and non-cancer orphan drugs, impact on clinical safety and effectiveness, rather than cost, appears to be a key factor in the formulation of recommendations.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,048 | 0,445 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,009 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».