OP19 Are Compassionate Use Programmes Good Predictors of Clinical Benefit?
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: In cases of high unmet clinical need, patients can access drugs prior to marketing authorization (MA) and Health Technology Assessment (HTA) through compassionate use programmes (CUP) or special access pathways (SAP). In theory, accelerated access is beneficial for patients with few therapeutic alternatives. In practice, it remains unclear if early access products actually deliver meaningful clinical benefit. Methods: Seventy-five drug-indication pairs were identified that have proceeded through a CUP or SAP in one or more countries including Canada, Australia, France, Sweden, England, and Scotland. Data was collected from regulatory and HTA websites on length of CUP or SAP, time prior to MA, time prior to HTA decision, time between MA and HTA decision, French Transparency Commission added clinical benefit (ASMR), and HTA decision. Cohen kappa scores were calculated in order to assess inter-agency agreement. Results: Across the 75 drug-indication pairs, average time between CUP and marketing authorization was 243 days, and average time between MA and HTA decision was 252 days. No products were deemed to be of major added clinical benefit (ASMR I), only 2.7 percent of products had important added clinical benefit (ASMR II), 26.7 percent of products had moderate added clinical benefit (ASMR III), 40.0 percent of products had minor added clinical benefit (ASMR IV), and 22.7 percent of products had no added clinical benefit (ASMR V). There is little inter-agency agreement in HTA recommendations for products that have proceeded through a CUP. The highest amount of agreement was seen between Canada and Scotland (k = 0.24). Conclusions: Preliminary results suggest that CUP and SAP products accelerate access, but often only provide only moderate or minor improvements in clinical benefit. Further, there is very little agreement across HTA agencies on the value of these products.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,059 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,022 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».