OP18 A Patient And Caregiver-Designed Framework For Managed Access Programs
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Reimbursement decisions on orphan drugs carry significant uncertainty, and as the amount increases, so does the risk of making a wrong decision, where harms outweigh benefits. Consequently, patients often face limited access to orphan drugs. Managed access programs (MAPs) are a mechanism for managing risk while enabling access to potentially beneficial drugs. Patients and their caregivers have expressed support for these programs and see patient input as critical to successful implementation. However, they have yet to be systematically involved in their design. The objective of this study was to explore what a framework for MAPs might look like when designed by patients and caregivers. Methods: Building upon established relationships with the Canadian Organization for Rare Disorders, the project team collaborated with patients and caregivers using the principles of participatory action research. Data were collected at two workshops and analyzed using a thematic network approach. Results: Patients and caregivers identified six aspects of an ideal MAP relating to accountability (program goals), governance (program-specific committee oversight; patient input; international collaboration), and evidence collection (outcome measures and stopping criteria; ongoing monitoring and registries). Additionally, patients and caregivers recognized that health care resources are finite and considered disease or drug eligibility criteria for deciding when to use a MAP (e.g. drugs treating diseases for which there are no other legitimate alternatives). Conclusions: A patient and caregiver-designed framework was created, which emphasized patient involvement and transparency. Further research is needed to examine the feasibility of this framework and roles for other stakeholders.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,065 | 0,030 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,015 | 0,025 |
| Communication savante | 0,015 | 0,011 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,013 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».