A Phase I/IIa Trial of Intravenous Immunoglobulin Following Portoenterostomy in Biliary Atresia
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: Biliary atresia (BA) is a progressive neonatal fibroinflammatory cholangiopathy. We hypothesized that intravenous immunoglobulin (IVIg) would be safe, feasible, acceptable, and efficacious for the treatment of BA. The primary objective of this study was to establish the feasibility, acceptability, and safety profile of IVIg administration after hepatoportoenterostomy (HPE) in BA. The secondary objective was to determine the treatment efficacy of IVIg based on good bile drainage and survival with the native liver. METHODS: A multicenter, prospective, open-labeled, phase I/IIA trial of IVIg was conducted, with 1 g/kg/dose of IVIg infused at 3-5, 30, and 60 days post-HPE, and subjects followed for 360 days post-HPE. Twenty-nine participants completed the study. RESULTS: Administration of IVIg infusions was feasible and acceptable in 79%. None of the serious adverse events (SAEs) were directly related to IVIg infusions; however, 90% of participants had an SAE. Compared with a historical placebo-arm group, there was no significant increase in the proportion of IVIg participants with a serum total bilirubin <1.5 mg/dL at 90, 180, or 360 days post-HPE. Survival with the native liver in the IVIg participants showed no significant benefit over the historical placebo arm, with a difference at 360 days of -11.9% (IVIg: 58.6%, placebo: 70.5%; 90% UCB: 2.1%; P > 0.05). CONCLUSIONS: Although IVIg infusions in infants with BA post-HPE were feasible, acceptable and safe, there was no trend to lower bilirubin levels or improved 360-day survival with the native liver. CLINICAL TRIAL: Safety Study of Intravenous Immunoglobulin Post-Portoenterostomy in Biliary Atresia; #NCT01854827.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».