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Enregistrement W2916342153 · doi:10.1101/559088

Loss of function mutation of mouse <i>Snap29</i> on a mixed genetic background phenocopy abnormalities found in CEDNIK and 22q11.2 Deletion Syndrome patients

2019· preprint· en· W2916342153 sur OpenAlexafffund
Vafa Keser, Jean-François Boisclair Lachance, Sabrina Alam, Youngshin Lim, Eleonora Scarlata, Apinder Kaur, Zhang Tian Fang, Shasha Lv, Pierre Lachapelle, Cristián O’Flaherty, Jeffrey A. Golden, Loydie A. Jerome‐Majewska

Notice bibliographique

RevuebioRxiv (Cold Spring Harbor Laboratory) · 2019
Typepreprint
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueCongenital heart defects research
Établissements canadiensMcGill University Health CentreMcGill University
Organismes subventionnairesCanadian Institutes of Health ResearchMcGill University Health CentreMcGill University
Mots-clésPhenocopyDysgenesisPhenotypeMutationGeneticsHaploinsufficiencyBiologyHypoproteinemiaGenetic disorderMedicineGeneInternal medicine

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Abstract Synaptosomal-associated protein 29 ( SNAP29 ) is a member of the SNARE family of proteins involved in maintenance of various intracellular protein trafficking pathways. SNAP29 maps to the 22q11.2 region and is deleted in 90% of patients with 22q11.2 deletion syndrome (22q11.2DS). However, the contribution of hemizygosity of SNAP29 to developmental abnormalities in 22q11.2DS remains to be determined. Mutations in SNAP29 are responsible for the developmental syndrome called CEDNIK (cerebral dysgenesis, neuropathy, ichthyosis, and keratoderma). On an inbred C57Bl/6J genetic background, only the ichthyotic skin defect associated with CEDNIK was reported. In this study, we show that loss of function mutation of Snap29 on a mixed genetic background not only models skin abnormalities found in CEDNIK, but also phenocopy ophthalmological, neurological, and motor defects found in these patients and a subset of 22q11.2DS patients. Thus, our findings indicate that mouse models of human syndromes should be analyzed on a mixed genetic background. Our work also reveals an unanticipated requirement for Snap29 in male fertility, and support contribution of hemizygosity for SNAP29 to the phenotypic spectrum of abnormalities found in 22q11.2DS patients.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: Expérimental (laboratoire)
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,005
Score d'incertitude au seuil0,017

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,001
Bibliométrie0,0010,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,001
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0050,001

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,011
Tête enseignante GPT0,228
Écart entre enseignants0,217 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeExpérimental (laboratoire)
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2019
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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