Optimising the two‐stage randomised trial design when some participants are indifferent in their treatment preferences
Notice bibliographique
Résumé
Outcomes in a clinical trial can be affected by any underlying preferences that its participants have for the treatments under comparison and by whether they actually receive their preferred treatment. These effects cannot be evaluated in standard trial designs but are estimable in the alternative two-stage randomised trial design, in which some patients can choose their treatment, while the rest are randomly assigned. We have previously shown that, when all two-stage trial participants have a preferred treatment, the preference effects can be evaluated, in addition to the usual direct effect of treatment. We also determined criteria by which to optimise how many participants should be given a choice of treatment vs being randomised. More recently, we extended our methodology to allow for participants who are unable or unwilling to express a treatment preference if they are assigned to the choice group. In this paper, we show how to optimise the two-stage design when some participants are undecided about their treatment. We demonstrate that the undecided group should be regarded as distinct in the analysis, to obtain valid estimates of the preference effects. We derive the optimal proportion of participants who should be offered a choice of treatment, which in many cases will be close to 50%. More generally, the optima depend on the preference rates for treatments and the proportion of undecided participants, and the parameters of primary interest. We discuss some advantages and disadvantages of the two-stage trial design in this situation and describe a practical example.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,369 | 0,411 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,006 |
| Communication savante | 0,003 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,007 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».