Eteplirsen Treatment Attenuates Respiratory Decline in Ambulatory and Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients experience skeletal muscle degeneration, including respiratory muscles. Respiratory decline in glucocorticoid-treated DMD patients, measured by percent predicted forced vital capacity (FVC% p), is typically 5% annually in patients aged 10 to 18 years. OBJECTIVE: Evaluate the effects of eteplirsen on FVC% p annual change in 3 trials versus matched Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study (CINRG DNHS) controls. METHODS: Eteplirsen studies 201/202 evaluated eligible ambulatory DMD patients for at least 4 years, study 204 evaluated primarily non-ambulatory DMD patients for 2 years, and ongoing study 301 is evaluating ambulatory DMD patients for 2 years (interim analysis is included). Eteplirsen-treated patients (n = 74) were amenable to exon 51 skipping and were receiving glucocorticoids. Three CINRG DNHS cohorts included: glucocorticoid-treated patients amenable to exon 51 skipping (Exon 51 CINRG DNHS; n = 20), all glucocorticoid-treated CINRG patients (All CINRG DNHS; n = 172), and all glucocorticoid-treated genotyped CINRG DNHS patients (Genotyped CINRG DNHS; n = 148). FVC% p assessments between ages 10 and <18 years were included for all patients; mixed-model analyses characterized FVC% p annual change. RESULTS: FVC% p annual change was greater for CINRG DNHS Exon 51 controls (- 6.00) versus patients in studies 201/202, study 204, and study 301 (- 2.19, P < 0.001; - 3.66, P 0.004; and - 3.79, P 0.017, respectively). FVC% p annual change in all eteplirsen studies suggested treatment benefit compared with the Genotyped CINRG DNHS (- 5.67) and All CINRG DNHS (- 5.56) cohorts (P < 0.05, all comparisons). CONCLUSIONS: Significant, clinically meaningful attenuation of FVC%p decline was observed in eteplirsen-treated patients versus CINRG DNHS controls.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».