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Enregistrement W2921232824 · doi:10.1002/ajmg.a.61122

<i>CHRNG</i>‐related nonlethal multiple pterygium syndrome: Muscle imaging pattern and clinical, histopathological, and molecular genetic findings

2019· review· en· W2921232824 sur OpenAlexaff
Laura Carrera‐García, Daniel Natera‐de Benito, Klaus Dieterich, Marta Gómez‐García de la Banda, Adrien Felter, Emili Inarejos, Anna Codina, Cristina Jou, Mónica Roldán, Francesc Palau, Janet Hoenicka, Jordi Pijuan, C. Ortez, J. Expósito, Chantal Durand, F. Nugues, C. Jimenez‐Mallebrera, J. Colomer, Robert Carlier, Hanns Lochmüller, Susana Quijano‐Roy, A. Nascimento

Notice bibliographique

RevueAmerican Journal of Medical Genetics Part A · 2019
Typereview
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueNeurogenetic and Muscular Disorders Research
Établissements canadiensOttawa HospitalChildren's Hospital of Eastern OntarioUniversity of Ottawa
Organismes subventionnairesFP7 HealthEuropean Regional Development FundInstituto de Salud Carlos IIIFundación Isabel Gemio
Mots-clésArthrogryposisMuscle contractureMuscle biopsyMedicinePathologyMagnetic resonance imagingCamptodactylyAnatomyBiopsyRadiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Mutations in the CHRNG gene cause autosomal recessive multiple pterygium syndrome (MPS). Herein we present a long-term follow-up of seven patients with CHRNG-related nonlethal MPS and we compare them with the 57 previously published patients. The objective is defining not only the clinical, histopathological, and molecular genetic characteristics, but also the type and degree of muscle involvement on whole-body magnetic resonance imaging (WBMRI). CHRNG mutations lead to a distinctive phenotype characterized by multiple congenital contractures, pterygium, and facial dysmorphism, with a stable clinical course over the years. Postnatal abnormalities at the neuromuscular junction were observed in the muscle biopsy of these patients. WBMRI showed distinctive features different from other arthrogryposis multiple congenita. A marked muscle bulk reduction is the predominant finding, mostly affecting the spinal erector muscles and gluteus maximus. Fatty infiltration was only observed in deep paravertebral muscles and distal lower limbs. Mutations in CHRNG are mainly located at the extracellular domain of the protein. Our study contributes to further define the phenotypic spectrum of CHRNG-related nonlethal MPS, including muscle imaging features, which may be useful in distinguishing it from other diffuse arthrogryposis entities.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,002
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMéta-épidémiologie (sens strict)
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Autre devis · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Synthèse · Signal consensuel: Synthèse
Score de désaccord entre enseignants0,983
Score d'incertitude au seuil1,000

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0020,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0030,001
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,002
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,000
Intégrité de la recherche0,0000,002
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,041
Tête enseignante GPT0,379
Écart entre enseignants0,338 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Devis d'étudeAutre devis
Domainenon disponible
GenreSynthèse

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations14
Publié2019
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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