Revised Airlie House consensus guidelines for design and implementation of ALS clinical trials
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To revise the 1999 Airlie House consensus guidelines for the design and implementation of preclinical therapeutic studies and clinical trials in amyotrophic lateral sclerosis (ALS). METHODS: A consensus committee comprising 140 key members of the international ALS community (ALS researchers, clinicians, patient representatives, research funding representatives, industry, and regulatory agencies) addressed 9 areas of need within ALS research: (1) preclinical studies; (2) biological and phenotypic heterogeneity; (3) outcome measures; (4) disease-modifying and symptomatic interventions; (5) recruitment and retention; (6) biomarkers; (7) clinical trial phases; (8) beyond traditional trial designs; and (9) statistical considerations. Assigned to 1 of 8 sections, committee members generated a draft set of guidelines based on a "background" of developing a (pre)clinical question and a "rationale" outlining the evidence and expert opinion. Following a 2-day, face-to-face workshop at the Airlie House Conference Center, a modified Delphi process was used to develop draft consensus research guidelines, which were subsequently reviewed and modified based on comments from the public. Statistical experts drafted a separate document of statistical considerations (section 9). RESULTS: In this report, we summarize 112 guidelines and their associated backgrounds and rationales. The full list of guidelines, the statistical considerations, and a glossary of terms can be found in data available from Dryad (appendices e-3-e-5, doi.org/10.5061/dryad.32q9q5d). The authors prioritized 15 guidelines with the greatest potential to improve ALS clinical research. CONCLUSION: The revised Airlie House ALS Clinical Trials Consensus Guidelines should serve to improve clinical trial design and accelerate the development of effective treatments for patients with ALS.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,527 | 0,621 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,010 |
| Bibliométrie | 0,018 | 0,013 |
| Études des sciences et des technologies | 0,006 | 0,007 |
| Communication savante | 0,017 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,018 | 0,014 |
| Intégrité de la recherche | 0,018 | 0,025 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,014 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».