Meaningful and feasible composite clinical worsening definitions in paediatric pulmonary arterial hypertension: An analysis of the TOPP registry
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Composite clinical worsening (cCW) outcomes might allow measurement of disease progression in paediatric pulmonary arterial hypertension (PAH). This TOPP registry analysis investigated three cCW outcomes and their predictive strength for lung transplantation/death. METHODS: Patients ≤17 years with idiopathic/familial PAH or PAH-associated congenital heart disease diagnosed ≤3 months before enrolment were included. cCW outcomes included the following variables at enrolment and/or follow-up: all-cause death, PAH-related hospitalisation, lung transplantation, atrial septostomy (cCW1, 2 and 3), WHO FC deterioration, intravenous/subcutaneous prostanoids initiation, syncope (cCW2,3) and occurrence/worsening of ≥2 PAH symptoms (cCW3). The predictive value of CW (excluding transplantation and death) to transplantation or death was assessed. Predictive values of each cCW for lung transplantation/death were analysed by Cox proportional hazards models. RESULTS: From 255 patients, first-event rate/100 person-years (95% CI) were cCW1: 23.1(19.3,27.6), cCW2: 43.6(37.6,50.6), and cCW3: 46.3(40.0,53.7) with PAH-related hospitalisation as the most frequent first event in each. The cCW definitions comprised from endpoints (excluding transplantation and death), were associated with higher risk [hazard ratio (95% CI)] for lung transplantation/death [4.23(2.27,7.91), 3.25(1.65,6.39), 2.74(1.41,5.34), respectively]; individual parameters with higher risks were WHO FC deterioration [3.49(1.47,8.29)], PAH-related hospitalisation [2.62(1.32,5.20)] and occurrence/worsening of ≥2 PAH symptoms [2.13(1.02,4.45)]. CONCLUSIONS: These data support the use of cCW outcomes in paediatric PAH research. WHO FC deterioration, PAH-related hospitalisation, occurrence/worsening of ≥2 PAH symptoms may be important for risk assessment during clinical management.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,012 | 0,043 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».