Enrichment factors for clinical trials in mild‐to‐moderate Alzheimer's disease
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Introduction Heterogeneity of outcomes in Alzheimer's disease (AD) clinical trials necessitates large sample sizes and contributes to study failures. This analysis determined whether mild‐to‐moderate AD populations could be enriched for cognitive decline based on apolipoprotein ( APOE ) ε4 genotype, family history of AD, and amyloid abnormalities. Methods Modeling estimated the number of randomized patients needed to detect a 2‐point treatment difference on the AD Assessment Scale–Cognitive subscale using placebo data from three randomized, double‐blind trials ( ClinicalTrials.gov Identifiers: NCT01955161 , NCT02006641 , and NCT02006654 ). Results An 80% power to detect a 2‐point treatment effect required the randomization of 148 amyloid‐positive patients; 178 ε4 homozygous or amyloid‐positive patients; and 231 ε4 homozygous, family history‐positive, or amyloid‐positive patients, compared with 1619 unenriched patients (per arm). Discussion Enrichment in mild‐to‐moderate AD clinical trials can be achieved using combinations of biomarkers/risk factors to increase the likelihood of observing potential treatment effects.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,336 | 0,524 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,009 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,004 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».