Safety and effectiveness of lumacaftor-ivacaftor in adults with cystic fibrosis: A single-center Canadian experience
Notice bibliographique
Résumé
RATIONALE: Lumacaftor-ivacaftor (LUM-IVA) was approved for use in Canada in January 2016. Observational studies have reported a higher incidence of treatment-emergent adverse events (AEs) leading to treatment discontinuation compared to clinical trials. There is still limited data about long-term tolerability and rates of discontinuation in patients who would not have met clinical trial eligibility criteria.OBJECTIVE: To assess the long-term safety and effectiveness of LUM-IVA in a real-world setting.METHODS: We conducted a single-center retrospective cohort study at St. Paul’s Hospital (Vancouver, Canada). We tracked changes in percent-predicted FEV1 (ppFEV1), body mass index (BMI), sweat chloride concentration, blood pressure (BP) and pulmonary exacerbations pre- and post-initiation of LUM-IVA. We noted AEs and treatment discontinuations.RESULTS: Of 22 patients who started on LUM-IVA as part of routine clinical care, 10 (45%) discontinued therapy after a median of 3.3 months. At initiation, median (IQR) ppFEV1 was 40.1% (32.7%, 55.9%). Respiratory-related symptoms were the most common AEs (59%). We observed a statistically significant increase in BP (p = 0.004). Respiratory-related symptoms and increased BP were the most common reasons for treatment discontinuation, including one instance of hypertensive emergency. There was no change in the median rate of ppFEV1 decline or BMI change despite a statistically significant decrease in sweat chloride concentration 3 months’ post-initiation (p < 0.001).CONCLUSION: The rate of LUM-IVA discontinuation in this adult cystic fibrosis (CF) cohort was high and similar to other observational studies, but we also report cases of increased BP leading to treatment discontinuation. We recommend long-term monitoring of blood pressure for patients on LUM-IVA.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».