Current State of Hypertrophic Cardiomyopathy Clinical Trials
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Hypertrophic cardiomyopathy (HCM) is a genetic disorder with a very large global burden for which more therapeutic management regimens are required. OBJECTIVES: In this study, the authors explore HCM-related clinical trials, determine the shortcomings leading to the lack of development of new HCM therapies, and attempt to shed light on potential areas for improvement. METHODS: In January 2019, the authors completed a search on ClinicalTrials.gov for all therapeutic and interventional clinical trials involving HCM, without any limits for location or date. Information on trial characteristics such as phase, start and end dates, sample size, experimental intervention, publications, study design, selection criteria, and results were collected and analyzed. RESULTS: Sixty-three trials met the selection criteria. The average trial duration across phases was around 3 years. Around one-half of the trials were conducted in North America (United States and Canada) and 44% of the trials were in their early phases (I and II). Approximately one-third of the trials were completed. Only 14 publications were produced from all the clinical trials studied. CONCLUSIONS: The study revealed a low number of trials, lack of geographic diversity, and scarcity of published results concerning HCM clinical trials. Proper management of HCM trials is of vast importance to achieve effective therapies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,036 | 0,089 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,006 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».