Development and validation of a disease severity index for ataxia of Charlevoix-Saguenay
Notice bibliographique
Résumé
Objective To develop a disease-specific severity index for adults with autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix-Saguenay (ARSACS) (DSI-ARSACS) that considers the 3 components (pyramidal, cerebellar, neuropathic) of the disease, and to document its content validity, internal consistency, and construct validity. Methods The Beta DSI-ARSACS (17 items) was developed based on literature review and expert inputs and then administered to 26 participants. Items reduction was based on Cronbach α and desirable criteria. Performance measures were administered to assess the construct validity of the final version of the DSI-ARSACS. Results The final DSI-ARSACS have 8 items that can be easily performed during usual medical follow-up. The mean score was 19.6 ± 8.1 (range 6.0–35.5) and the Cronbach α was 0.912. The DSI-ARSACS score increased with disease stage and age (p ≤ 0.001) and was closely correlated with other measures assessing similar construct (9-Hole Peg Test, 10-Meter Walk Test, Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, Berg Balance Scale, Barthel Index) (rs = 0.75–0.95, p < 0.01). A moderate but not significant correlation was found with the 6-Minute Walk test (rs = −0.611, p = 0.108). Conclusions The DSI-ARSACS is a valid measure of disease severity for the adult ARSACS population that is able to distinguish between patients with different clinical profiles. Further documentation of metrologic properties is necessary, but these first results are promising.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,010 | 0,012 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».