Operating Properties of Different Patient Reported Outcome Endpoints Combined With Endoscopic Evaluation: Data From EXTEND
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Patient reported outcome (PRO) components of the Crohn's disease (CD) Activity Index (CDAI) are being explored as clinical remission (CR) endpoints,1 as are composite measures of endoscopic remission (ER) plus CR as outcome measures in CD trials. The aim is to explore the use of different definitions of CR, based on CDAI stool frequency (SF) and abdominal pain (AP) components, and composite endpoints on efficacy estimations in the mucosal healing study EXTEND.2 Methods: Three CR definitions were explored in patients (pts) from EXTEND: 1) CDAI 1 In EXTEND, adults with moderate to severe CD received induction ADA 160/80 mg at weeks (wks) 0/2. At wk 4, pts were randomized to ADA 40 mg every other wk or placebo (PBO) to wk 52. Pts (N=104) with BL avg daily SF ≥2.5 or AP score ≥2.0 and Simple Endoscopic Score for CD (SES-CD) ≥6 (or ≥4 for pts with isolated ileal disease) by central read were analyzed at wks 12 and 52. Endpoints assessed were the 3 CR definitions, ER (SES-CD ≤4 and at least 2 point reduction from BL, by central read), and composite ER and CR for each remission definition. Results: ER was achieved by 37.3% and 15.1% of ADA- and PBO-treated pts, respectively, at wk 12 (Δ22.2%, p=0.01); wk 52 values were 27.5% and 1.9% (Δ25.6%, pvs PBO at wks 12 and 52 (Table). Overall, composite endpoint effect sizes were similar to or slightly less than CR effect sizes. At wk 52, the SF/AP definition was associated with the lowest rates of remission in both PBO and ADA groups, and the lowest effect size of all CR definitions. Conclusion: Use of a composite endpoint (endoscopic plus symptomatic remission) led to diminished effect sizes compared to the endoscopic definition alone. Use of new endpoints should consider the ability of the endpoint to distinguish drug effect from PBO.Table 1: Effect size for various definitions of remission (NRI)
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,039 | 0,048 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».