Hydroxyurea to lower transcranial Doppler velocities and prevent primary stroke: the Uganda NOHARM sickle cell anemia cohort
Notice bibliographique
Résumé
Hydroxyurea to lower transcranial Doppler velocities and prevent primary stroke: the Uganda NOHARM sickle cell anemia cohortIn sub-Saharan Africa, sickle cell anemia (SCA) remains a significant public health problem with high mortality: an estimated 50-90% of affected children die before 5 years of age. 1 A high prevalence of stroke is particularly devastating for children and has substantial morbidity.2,3 Hydroxyurea is now recommended across the lifespan as a safe and effective disease-modifying therapy for SCA, 4,5 but is not routinely available in sub-Saharan Africa.6 NOHARM (NCT01976416), a randomized doubleblinded, placebo-controlled trial, was among the first prospective studies to investigate hydroxyurea treatment for children with SCA living in a malaria endemic region within Africa.The NOHARM trial consisted of a blinded phase (Year 1) and an open-label phase (Year 2).7 Initially children 1.00-4.99years of age were randomized either to placebo or fixed-dose hydroxyurea (20 mg/kg/day).The Year 1 results demonstrated that short-term hydroxyurea treatment was both safe and efficacious in this young patient population living in a malarial endemic region.[8] We now analyze Year 2 data from the openlabel phase, in which all NOHARM participants received hydroxyurea at 20 mg/kg/day, to compare the effects of hydroxyurea on SCA-related morbidity and also to provide serial transcranial Doppler (TCD) data, which were not included in the original randomized report.NOHARM was conducted at the Mulago Hospital Sickle Cell Clinic in Kampala, Uganda.A detailed description of the study design, site, study participants, and process for the blinded phase has previously been published.7,8 All study participants were given the opportunity to receive open-label hydroxyurea for 12 months, after the first year of randomized treatment, since there was no evidence from interim analysis of harm for the hydroxyurea arm compared to placebo.Study outcomes included rates of clinical malaria, clinical sickle cell-related adverse events (AE), serious adverse events, hematological toxicities, and laboratory benefits, as well as TCD velocities.Ethical and regulatory approvals were dosing strategies and monitoring regimens, in an effort to determine the overall feasibility and safety of introducing hydroxyurea therapy for SCA widely across sub-Saharan Africa.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».