Efficacy and safety of open‐label caplacizumab in patients with exacerbations of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura in the HERCULES study
Notice bibliographique
Résumé
Background Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) is a rare, life‐threatening autoimmune thrombotic microangiopathy. Caplacizumab, an anti‐von Willebrand Factor Nanobody®, is effective for treating aTTP episodes and is well tolerated. Objectives and methods In the phase 3 HERCULES trial (NCT02553317), patients with aTTP received double‐blind caplacizumab or placebo during daily therapeutic plasma exchange (TPE) and for ≥30 days thereafter. Patients who experienced an exacerbation while on blinded study drug treatment switched to receive open‐label caplacizumab plus re‐initiation of daily TPE. Exacerbations were defined as recurrence of disease occurring within 30 days after cessation of daily TPE. Results Thirty‐one patients (placebo, n = 28; caplacizumab, n = 3) had an exacerbation during double‐blind treatment. Twenty‐eight patients switched to open‐label caplacizumab (placebo, n = 26; caplacizumab, n = 2); the three others discontinued upon exacerbation. Median time to platelet count response (≥150 × 10 9 /L) was 3.49 days upon receiving caplacizumab. There were no deaths. During open‐label treatment, further exacerbation or a major thromboembolic event (vena cava thrombosis) was experienced by one patient (3.6%) each. Consistent with the double‐blind phase, the most frequent treatment‐emergent adverse events were catheter site hemorrhage (28.6%), headache (21.4%), and epistaxis (17.9%). Conclusions These results suggest that caplacizumab was efficacious and well tolerated in patients with aTTP who experienced a disease exacerbation during double‐blind treatment in HERCULES.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».