Collaborative data collection by TREAT-NMD Registries to support post-marketing surveillance in Spinal Muscular Atrophy
Notice bibliographique
Résumé
Introduction TREAT-NMD is a neuromuscular network that aims to ensure that the most promising new therapies reach patients as quickly as possible. The TREAT-NMD Global Network of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Registries include 50 national registries that collect a common core dataset and are governed by the TREAT-NMD Global Database Oversight Committee (TGDOC). Researchers and industry can request anonymised and aggregate data, offering a single point of access to this extensive dataset. Results The core dataset was established 10 years ago when the main purpose of the registries was clinical trial readiness and recruitment. In the current SMA landscape, with emerging treatments and new therapeutic approaches in development, there is a need for more widespread longitudinal data collection to support future research and post marketing surveillance (PMS) requirements for emerging therapies. To support this, TREAT-NMD are reviewing and expanding the core dataset for their SMA Registries. A workshop was held in May 2017 involving expert clinicians, physiotherapists, registry curators, patient representatives and other stakeholders from across the world, who developed a proposed expanded dataset containing 38 data items. A pilot feasibility study with the new dataset will be run in a sub-group of SMA registry sites (n=12). Conclusions Feedback from the pilot sites has been collated and discussed during a second workshop in June 2018, to make recommendations on (a) the content and structure of the expanded core dataset, and (b) the timescales, costs, and considerations for the full-scale roll-out to all 50 TREAT-NMD SMA Registries.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,420 | 0,520 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,011 | 0,012 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,002 |
| Communication savante | 0,012 | 0,013 |
| Science ouverte | 0,008 | 0,020 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,017 | 0,009 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».