OP135 CAR T-cell Therapy HTA Informs Australian Policy
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy is offered as a once-only treatment for patients with certain cancers that are not responsive to standard treatment. While clinicians, patients and their families increasingly seek access to CAR T-cell therapy, there is no revenue stream to support access through public or private health systems. Methods The New South Wales (NSW) Ministry of Health and Victorian Department of Health and Human Services oversighted a health technology assessment (HTA) to explore the status and geography of regulatory frameworks supporting delivery of CAR T-cell therapy, evidence for the safety, efficacy and cost, clinical trials conducted or underway and manufacturing aspects. Results CAR T-cell therapies are approved in the European Union and United States of America, and being considered in Australia, Canada, China and Japan. Efficacy, safety and cost-effectiveness is limited by the size and single-arm design of early stage trials and variation between them. While overall response ranges from 36–93 percent, early results for some cancers are less favorable. Durability of treatment effect is unknown, adverse events are common and can be life-threatening and risk of delayed onset toxicity remains unknown. Treatment requires access to approved manufacturing facilities (none in Australia) and specialist clinical staff. Conclusions CAR T-cell therapy is promising and demand is increasing, but the limited safety profile and evidence base should mitigate policy and investment decisions. Broader consideration should be given to developing, or identifying access to, manufacturing and clinical workforce capability and capacity to meet national demand. Australia is likely to encounter similar issues in other jurisdictions, such as limited evidence base and complex safety issues. Factors to be considered on a local and national basis for assessment and implementation include: (i) Regulatory support for industry; (ii) Strategies to manage uncertainties in long-term risks, benefits and costs; (iii) Access to accredited manufacturing facilities; (iv) Developing clinical and manufacturing workforce capability and capacity.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».