Transplantation Outcomes for Children with Severe Combined Immune Deficiency (SCID) Have Improved over Time: A 36-Year Summary Report By the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC)
Notice bibliographique
Résumé
With >36 years of data collected, PIDTC prospective (6901) and retrospective (6902) natural history studies provide an unprecedented opportunity to study hematopoietic cell transplantation (HCT) outcomes for SCID over time. Patients in this 6901/6902 analysis met PIDTC diagnostic criteria for SCID and underwent HCT. Categorial variables were analyzed between decades (a) 1982-89 (b) 1990-99 (c) 2000-09 (d) 2010-18 using the chi-square test. Continuous outcomes were compared using the Kruskal-Wallis test. Kaplan-Meier method was used for estimates of overall survival (OS). 896 children with typical (n=742) and atypical (n=154) SCID requiring HCT between 1982-2018 were enrolled. Diagnosis of SCID for reasons other than family history or newborn screening was common (60%) in early cohorts (a-c) dropping to 30% in cohort (d). Distribution of SCID genotypes changed over time (Fig 1), and novel/unknown genotypes also decreased from (a) 53% to (d) 13%, p<0.001. Due to the rise of gene therapy, there were fewer patients with adenosine deaminase deficient SCID receiving HCT in cohort (d) compared to prior decades. Median age at HCT has decreased, from 193 to 112 days of life, p<0.001. While marrow was the most common stem cell source in the 1980’s (95%), currently peripheral blood stem cells and cord blood are given to 46% of patients (p<0.001). The increased use of unrelated donors parallels a decrease in mismatched related donors (Fig 2a; p<0.001). In univariate analysis, use of conditioning has increased from 12% in the 1980’s to 65% currently (Fig 2b, p<0.001); contributing factors that will be evaluated in upcoming multivariate analyses include genotype, typical vs atypical SCID, and donor type. Day +100 cumulative incidence of grades 3-4 acute graft-versus-host disease (GVHD) has dropped, from 9.6% to 5.9% (p=0.02). OS has markedly improved in the last decade (Fig 3a), with 1- and 5-year OS being 90 and 87%, respectively (p=0.02). In particular, gains have been made in OS when using alternative donors (p=0.02) (Fig 3c,d) while OS for matched sibling HCT remains high (Fig 3b). This longitudinal data set, spanning the implementation of NBS and advancements in diagnostics and supportive care, highlights improved OS after HCT for SCID, including alternative donors. Exploration of decreased toxicity approaches that maintain high OS and engraftment are warranted.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».