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Enregistrement W3004722903 · doi:10.1002/jimd.12196

Safety of drug use in patients with a primary mitochondrial disease: An international Delphi‐based consensus

2020· article· en· W3004722903 sur OpenAlexfundno aff
Maaike C. de Vries, David A. Brown, Mitchell E. Allen, Laurence A. Bindoff, Gráinne S. Gorman, Amel Karaa, Nandaki Keshavan, Costanza Lamperti, Robert McFarland, Yi Shiau Ng, Mar O’Callaghan, Robert D. S. Pitceathly, Shamima Rahman, Frans G. M. Rüssel, Kristin N. Varhaug, Tom J.J. Schirris, Michelangelo Mancuso

Notice bibliographique

RevueJournal of Inherited Metabolic Disease · 2020
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueMitochondrial Function and Pathology
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesNational Heart, Lung, and Blood InstituteInstituto de Salud Carlos IIIBiotechnology and Biological Sciences Research CouncilMedical Research CouncilAsociación de Enfermos de Patologías MitocondrialesMedical Research Council CanadaPrinses Beatrix SpierfondsWellcome TrustNewcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation TrustNational Institute for Health and Care ResearchFondazione TelethonEuropean CommissionNewcastle UniversityAction Medical ResearchLily FoundationMuscular Dystrophy UKNational Institute of Food and AgricultureDirectorate for Biological SciencesNational Institutes of HealthNIHR Biomedical Research Centre, Royal Marsden NHS Foundation Trust/Institute of Cancer ResearchVirginia Polytechnic Institute and State UniversityEuropean Molecular Biology Organization
Mots-clésMedicineMitochondrial diseaseDrugHuman geneticsMEDLINEDelphi methodIntensive care medicineBioinformaticsPharmacologyMitochondrial DNABiologyComputer scienceGeneticsBiochemistry

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Clinical guidance is often sought when prescribing drugs for patients with primary mitochondrial disease. Theoretical considerations concerning drug safety in patients with mitochondrial disease may lead to unnecessary withholding of a drug in a situation of clinical need. The aim of this study was to develop consensus on safe medication use in patients with a primary mitochondrial disease. A panel of 16 experts in mitochondrial medicine, pharmacology, and basic science from six different countries was established. A modified Delphi technique was used to allow the panellists to consider draft recommendations anonymously in two Delphi rounds with predetermined levels of agreement. This process was supported by a review of the available literature and a consensus conference that included the panellists and representatives of patient advocacy groups. A high level of consensus was reached regarding the safety of all 46 reviewed drugs, with the knowledge that the risk of adverse events is influenced both by individual patient risk factors and choice of drug or drug class. This paper details the consensus guidelines of an expert panel and provides an important update of previously established guidelines in safe medication use in patients with primary mitochondrial disease. Specific drugs, drug groups, and clinical or genetic conditions are described separately as they require special attention. It is important to emphasise that consensus-based information is useful to provide guidance, but that decisions related to drug prescribing should always be tailored to the specific needs and risks of each individual patient. We aim to present what is current knowledge and plan to update this regularly both to include new drugs and to review those currently included.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,182
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,125
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Qualitatif · Signal consensuel: Qualitatif
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,182
Score d'incertitude au seuil0,963

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,1820,125
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,002
Bibliométrie0,0040,002
Études des sciences et des technologies0,0040,006
Communication savante0,0040,005
Science ouverte0,0030,014
Intégrité de la recherche0,0040,006
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0030,001

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,013
Tête enseignante GPT0,238
Écart entre enseignants0,224 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeQualitatif
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations68
Publié2020
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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