The impact of clinical heterogeneity on conducting network meta-analyses in transthyretin amyloidosis with polyneuropathy
Notice bibliographique
Résumé
Objective: The comparative safety and efficacy of tafamidis, patisiran and inotersen treatments for transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTR-PN) has not been evaluated in clinical trials. In the absence of head-to-head evidence, indirect treatment comparisons such as network meta-analyses (NMAs) can be performed to evaluate relative effects of treatments. This study aims to assess the feasibility of conducting an NMA of available therapies for ATTR-PN patients.Methods: Pivotal trials for three approved ATTR-PN treatments, tafamidis (Fx-005), patisiran (APOLLO) and inotersen (NEURO-TTR), were compared in terms of study design, baseline population characteristics, outcome definitions and baseline risk. These assessments of heterogeneity informed the decision to perform Bayesian NMAs.Results: Despite similar study designs, clear differences in eligibility criteria between trials were accompanied by imbalances in baseline population characteristics considered to be plausible effect modifiers, such as disease stage and previous treatment. Of the outcomes assessed, only quality of life and adverse events were similarly reported in all trials. Neuropathy outcomes were not evaluated consistently between trials.Conclusions: An NMA of ATTR-PN treatments was not feasible, given the observed cross-trial heterogeneity. This decision highlights the importance of careful consideration for clinical heterogeneity that may threaten the validity of indirect comparisons.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,377 | 0,547 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,007 | 0,026 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,007 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».