Alignment of health technology assessments and price negotiations for new drugs for rare disorders in Canada: Does it lead to improved patient access?
Notice bibliographique
Résumé
A previous assessment of submissions for rare disorder drugs made to the Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) found that, from 2012, all positive recommendations included criteria advocating a price reduction. Since 2016, CADTH and the pan-Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA), which conducts drug price negotiations with manufacturers for all public drug programs, have aligned their processes. This analysis examined drugs for rare and ultra-rare disorders (DRDs and DURDs)-prevalence of ≤20 to >2 and ≤2 per 100,000, respectively-with a completed pCPA negotiation or no negotiation between 2014 and 2018, together with their reimbursement recommendations and listings in public drug programs. A positive recommendation led to a successful price negotiation for 81.8% and 78.6% of the DRD and DURD submissions and a negative recommendation to no negotiation for 100.0% and 66.7%. Less than half the recommendations for DURDs reported before 2016 mentioned the need for a substantial price reduction, but this increased to 80% in those reported from 2016 onwards. A successful price negotiation led to listing in the majority of the public drug programs and a negative recommendation usually led to no listing. The CADTH-pCPA alignment is working for the governments who own and fund public drug programs but has yet to lead to coverage for all appropriate patients in all provinces. There is still a way to go to ensure that patients with unmet needs can access high-cost innovative medicines that alleviate suffering, prevent premature death, and/or significantly improve their quality of life.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».