Towards a global multidisciplinary consensus framework on haemophilia gene therapy: Report of the 2nd World Federation of Haemophilia Gene Therapy Round Table
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: With approval of gene therapy for haemophilia likely in the near future, policy frameworks are needed to guide the path forward for this disruptive and novel therapeutic advance. AIM: The WFH has initiated a series of multi-stakeholder Gene Therapy Round Tables (GTRT) to better understand where guidance is needed and develop initial consensus statements to inform policy. METHODS: The first day of the 2nd GTRT was devoted to didactic presentations on models of access to gene therapy, payment and health technology assessment considerations, regulatory issues and the generation of evidence on safety and durable efficacy of gene therapy products. On the second day, participants were tasked with developing and voting on consensus statements that reflected the information presented and multi-stakeholder views expressed during discussions in the 1st and 2nd WFH GTRTs. The statements covered global access to gene therapy for all people with haemophilia (PWH), collection of long-term safety and efficacy data, ensuring gene therapy is available for all subgroups of PWH including those who have been largely excluded from clinical trials and characterizing acceptable and ideal factor expression levels for gene therapy products. RESULTS: The first 3 statements achieved consensus (at least 80% agreement) by this group of experts. The statement on identifying an ideal and an acceptable factor level expression elicited a lively discussion but failed to achieve consensus by this group. CONCLUSIONS: This issue of ideal and acceptable factor level expression and other unresolved issues will be brought to the 3rd WFH GTRT in 2020.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,254 | 0,167 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,009 | 0,007 |
| Communication savante | 0,013 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,010 | 0,022 |
| Intégrité de la recherche | 0,026 | 0,027 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».