PROTECT VIII Kids: BAY 94‐9027 (PEGylated Recombinant Factor VIII) safety and efficacy in previously treated children with severe haemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: BAY 94-9027, a site-specifically PEGylated, B-domain-deleted recombinant factor VIII (FVIII) with extended half-life, demonstrated efficacy for bleed prevention and treatment in previously treated adolescents and adults with severe haemophilia A. AIM: To assess BAY 94-9027 in children with severe haemophilia A. METHODS: In the two-part PROTECT VIII Kids study, boys <12 years with <1% FVIII and >50 exposure days (EDs) to FVIII were enrolled in two cohorts (<6 years; 6-<12 years) and treated with BAY 94-9027 prophylaxis twice-weekly, every 5 days, or every 7 days at physician discretion for ≥50 EDs (Part 1) or twice-weekly for 12-weeks (Part 2). Annualized bleeding rate (ABR) was a primary efficacy endpoint; FVIII inhibitor development was the primary safety variable. RESULTS: At study completion, 25 patients had been treated twice-weekly, 28 in the every-5-day group, and 8 in the every-7-day group. Median ABR for all bleeds was 2.9 (Part 1) and 2.4 (Part 2) and similar in younger and older patients; median ABR for joint bleeds was 0 for both cohorts. In the last 90 days' treatment, median ABR was 0 for younger and older patients (Part 1). Of 149 reported bleeds, 93% were treated with ≤2 infusions. Twelve patients, the majority <6 years (n = 11), discontinued due to apparent loss of efficacy or hypersensitivity. No FVIII inhibitors developed. CONCLUSIONS: In PROTECT VIII Kids, which allowed tailoring of prophylaxis to individual clinical response, BAY 94-9027 was efficacious for bleed prevention and treatment in previously treated children with severe haemophilia A.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».