PROTECT VIII Kids: BAY 94‐9027 (PEGylated Recombinant Factor VIII) safety and efficacy in previously treated children with severe haemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: BAY 94-9027, a site-specifically PEGylated, B-domain-deleted recombinant factor VIII (FVIII) with extended half-life, demonstrated efficacy for bleed prevention and treatment in previously treated adolescents and adults with severe haemophilia A. AIM: To assess BAY 94-9027 in children with severe haemophilia A. METHODS: In the two-part PROTECT VIII Kids study, boys <12 years with <1% FVIII and >50 exposure days (EDs) to FVIII were enrolled in two cohorts (<6 years; 6-<12 years) and treated with BAY 94-9027 prophylaxis twice-weekly, every 5 days, or every 7 days at physician discretion for ≥50 EDs (Part 1) or twice-weekly for 12-weeks (Part 2). Annualized bleeding rate (ABR) was a primary efficacy endpoint; FVIII inhibitor development was the primary safety variable. RESULTS: At study completion, 25 patients had been treated twice-weekly, 28 in the every-5-day group, and 8 in the every-7-day group. Median ABR for all bleeds was 2.9 (Part 1) and 2.4 (Part 2) and similar in younger and older patients; median ABR for joint bleeds was 0 for both cohorts. In the last 90 days' treatment, median ABR was 0 for younger and older patients (Part 1). Of 149 reported bleeds, 93% were treated with ≤2 infusions. Twelve patients, the majority <6 years (n = 11), discontinued due to apparent loss of efficacy or hypersensitivity. No FVIII inhibitors developed. CONCLUSIONS: In PROTECT VIII Kids, which allowed tailoring of prophylaxis to individual clinical response, BAY 94-9027 was efficacious for bleed prevention and treatment in previously treated children with severe haemophilia A.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».