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Enregistrement W3015642935 · doi:10.1111/cge.13755

Further delineation of the female phenotype with <scp> <i>KDM5C</i> </scp> disease causing variants: 19 new individuals and review of the literature

2020· article· en· W3015642935 sur OpenAlexfundno aff
Virginie Carmignac, Sophie Nambot, Daphné Lehalle, Patrick Callier, Stéphanie Moortgat, Valérie Benoît, Jamal Ghoumid, Bruno Delobel, Thomas Smol, C. Thuillier, Cécile Zordan, Sophie Naudion, Thierry Bienvenu, Renaud Touraine, Francis Ramond, Christiane Zweier, André Reis, Cornelia Kraus, Mathilde Nizon, Benjamin Cogné, Alain Verloès, Frédéric Tran Mau‐Them, Arthur Sorlin, Thibaud Jouan, Yannis Duffourd, Émilie Tisserant, Christophe Philippe, Antonio Vitobello, Julien Thévenon, Laurence Faivre, Christel Thauvin‐Robinet

Notice bibliographique

RevueClinical Genetics · 2020
Typearticle
Langueen
DomaineImmunology and Microbiology
ThématiqueImmunodeficiency and Autoimmune Disorders
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesCanadian Institutes of Health ResearchFederación Española de Enfermedades RarasGenome Canada
Mots-clésPhenotypeGeneticsDiseaseBiologyClinical phenotypeComputational biologyEvolutionary biologyBioinformaticsMedicineGeneInternal medicine

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

X-linked intellectual disability (XLID) is a genetically heterogeneous condition involving more than 100 genes. To date, 35 pathogenic variants have been reported in the lysine specific demethylase 5C (KDM5C) gene. KDM5C variants are one of the major causes of moderate to severe XLID. Affected males present with short stature, distinctive facial features, behavioral disorders, epilepsy, and spasticity. For most of these variants, related female carriers have been reported, but phenotypic descriptions were poor. Here, we present clinical and molecular features of 19 females carrying 10 novel heterozygous variants affecting KDM5C function, including five probands with de novo variants. Four heterozygous females were asymptomatic. All affected individuals presented with learning disabilities or ID (mostly moderate), and four also had a language impairment mainly affecting expression. Behavioral disturbances were frequent, and endocrine disorders were more frequent in females. In conclusion, our findings provide evidence of the role of KDM5C in ID in females highlighting the increasing implication of XLID genes in females, even in sporadic affected individuals. Disease expression of XLID in females should be taken into consideration for genetic counseling.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: aucune
Score de désaccord entre enseignants0,488
Score d'incertitude au seuil0,286

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,027
Tête enseignante GPT0,281
Écart entre enseignants0,254 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations43
Publié2020
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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