Ustekinumab for the treatment of refractory pediatric Crohn’s disease: a single-center experience
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND/AIMS: Despite the well-established efficacy of tumor necrosis factor (TNF) antagonists as treatment options for Crohn's disease, many pediatric patients need a change in therapy due to adverse events and loss of response, highlighting the necessity for medications with a different mechanism of action. Ustekinumab has been shown to be effective in inducing clinical remission in some adults with disease refractory to anti-TNF agents, however, minimal data exists in the pediatric population. METHODS: We conducted a retrospective chart review of 11 pediatric patients receiving ustekinumab, specifically extracting baseline data, information on prior treatment and response, indications for starting ustekinumab, clinical information, and laboratory parameters pre- and post-therapy. Clinical response was defined as a decrease in abbreviated Pediatric Crohn's Disease Activity Index score. RESULTS: Patients ranged from 12 to 17 years of age upon initiation of treatment with ustekinumab. Five of 11 patients demonstrated a clinical response. Among these patients, 2 remained in clinical remission, while the remaining 3 experienced a secondary loss of response. The other 6 patients were primary nonresponders who either remained unwell or demonstrated slight clinical worsening. All patients who clinically responded to ustekinumab and had an initially elevated CRP experienced complete normalization of their values. Mucosal healing was seen on endoscopy in 1 responder, with 2 other patients showing endoscopic improvement. CONCLUSIONS: These results demonstrate for the first time that ustekinumab has the potential to induce not only clinical and biochemical remission, but also endoscopic improvement, in the pediatric population. Future research is needed to determine factors that influence response to therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».