Baseline clinical characteristics and disease burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): updated analysis from the International PNH Registry
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
The International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Registry (NCT01374360) was initiated to optimize patient management by collecting data regarding disease burden, progression, and clinical outcomes. Herein, we report updated baseline demographics, clinical characteristics, disease burden data, and observed trends regarding clone size in the largest cohort of Registry patients. Patients with available data as of July 2017 were stratified by glycosylphosphatidylinositol (GPI)-deficient granulocyte clone size (< 10%, ≥ 10%-< 50%, and ≥ 50%). All patients were untreated with eculizumab at baseline, defined as date of eculizumab initiation or date of Registry enrollment (if never treated with eculizumab). Outcomes assessed in the current analysis included proportions of patients with high disease activity (HDA), history of major adverse vascular events (MAVEs; including thrombotic events [TEs]), bone marrow failure (BMF), red blood cell (RBC) transfusions, and PNH-related symptoms. A total of 4439 patients were included, of whom 2701 (60.8%) had available GPI-deficient granulocyte clone size data. Among these, median clone size was 31.8% (1002 had < 10%; 526 had ≥ 10%-< 50%; 1173 had ≥ 50%). There were high proportions of patients with HDA (51.6%), history of MAVEs (18.8%), BMF (62.6%), RBC transfusion (61.3%), and impaired renal function (42.8%). All measures except RBC transfusion history significantly correlated with GPI-deficient granulocyte clone size. A large proportion of patients with GPI-deficient granulocyte clone size < 10% had hemolysis (9.7%), MAVEs (10.2%), HDA (9.1%), and/or PNH-related symptoms. Although larger GPI-deficient granulocyte clone sizes were associated with higher disease burden, a substantial proportion of patients with smaller clone sizes had history of MAVEs/TEs.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle