Qualitative Interviews to Better Understand the Patient Experience and Evaluate Patient-Reported Outcomes (PRO) in RLBP1 Retinitis Pigmentosa (RLBP1 RP)
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: RLBP1 RP is an autosomal recessive form of retinitis pigmentosa (RP), characterized by night blindness, prolonged dark adaptation, constricted visual fields and impaired macular function. This study aimed to better understand the patient experience of RLBP1 RP and evaluate the content validity of existing patient reported outcome (PRO) instruments in this condition. METHODS: Semi-structured concept elicitation and cognitive debriefing interviews were conducted with RLBP1 RP patients in Canada and Sweden. Interviews started with open-ended concept elicitation questioning, and then patients were cognitively debriefed on The National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire (NEI VFQ-25), the Low Luminance Questionnaire (LLQ) and four light/dark adaptation items of the Visual Activities Questionnaire (VAQ). Qualitative interviews were also conducted with three expert clinicians. Anonymized, verbatim transcripts were analyzed using thematic analysis. RESULTS: Twenty-one patients were interviewed (Canada n = 10; Sweden n = 11). Symptoms reported included night blindness (n = 21), difficulty adapting to changes in lighting (n = 21) and difficulties seeing in bright lighting (n = 18). Patients experienced substantial impacts on daily activities (n = 21) and physical functioning (n = 17). Patients had difficulty interpreting and selecting a response for some items in the NEI VFQ-25 and LLQ. Some items were not relevant to patients' disease experience. There were both gaps and overlaps in the conceptual coverage of the instruments. CONCLUSIONS: Visual impairment due to RLBP1 RP has a substantial impact on physical functioning and daily activities. To adequately assess all important symptoms and associated functional impacts in RLBP1 RP, it is recommended to either modify one or more existing instruments or to develop a new non-syndromic RP specific instrument.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,029 | 0,033 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,005 | 0,006 |
| Communication savante | 0,003 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».