Functional Assessment of Fatigue and Other Patient-Reported Outcomes in Patients Enrolled in the Global aHUS Registry
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is a progressive and potentially life-threatening disease characterized by complement-mediated thrombotic microangiopathy. Patients with aHUS may experience fatigue, which can negatively impact their lives, but there is a knowledge gap regarding disease burden in these patients. Methods In this longitudinal study, patients with aHUS from the Global aHUS Registry who completed patient-reported outcome assessments (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue scale [FACIT-Fatigue], general health status, and work status) at ≥2 time points were assessed relative to treatment status: (i) never treated with eculizumab; (ii) on eculizumab at registry enrollment and continued therapy; and (iii) started eculizumab after registry enrollment. Results Patients who started eculizumab after the baseline visit ( n = 23) exhibited improvements in fatigue (nearly 75% achieved clinically meaningful improvement), improved general health status (55%), and 25% to 30% rate reduction in symptoms of fatigue, weakness, irritability, nausea/vomiting, and swelling at last follow-up. Among patients already on eculizumab at registry enrollment ( n = 295) and those never treated ( n = 233), these parameters changed minimally relative to the baseline. Emergency room visits and hospital admissions were similar between groups. The number of health care provider visits and work days missed were higher in patients who started eculizumab after registry enrollment. Conclusion These real-world findings confirm the detrimental effects of aHUS on patients' daily lives, including high levels of fatigue and impairments in general health status. The results suggest clinically meaningful improvement in fatigue, other patient-reported outcomes, and symptoms with eculizumab initiation after enrollment into the aHUS registry.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».