Randomized phase 2 trial and open-label extension of domagrozumab in Duchenne muscular dystrophy
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
We report results from a phase 2, randomized, double-blind, 2-period trial (48 weeks each) of domagrozumab and its open-label extension in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Of 120 ambulatory boys (aged 6 to <16 years) with DMD, 80 were treated with multiple ascending doses (5, 20, and 40 mg/kg) of domagrozumab and 40 treated with placebo. The primary endpoints were safety and mean change in 4-stair climb (4SC) time at week 49. Secondary endpoints included other functional tests, pharmacokinetics, and pharmacodynamics. Mean (SD) age was 8.4 (1.7) and 9.3 (2.3) years in domagrozumab- and placebo-treated patients, respectively. Difference in mean (95% CI) change from baseline in 4SC at week 49 for domagrozumab vs placebo was 0.27 (-7.4 to 7.9) seconds (p = 0.94). There were no significant between-group differences in any secondary clinical endpoints. Most patients had ≥1 adverse event in the first 48 weeks; most were mild and not treatment-related. Median serum concentrations of domagrozumab increased with administered dose within each dose level. Non-significant increases in muscle volume were observed in domagrozumab- vs placebo-treated patients. Domagrozumab was generally safe and well tolerated in patients with DMD. Efficacy measures did not support a significant treatment effect. Clinicaltrials.gov identifiers: NCT02310763 and NCT02907619.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle