Access to new therapies: FDA accelerated approvals and the corresponding Canadian regulatory and funding decisions.
Notice bibliographique
Résumé
e19066 Background: Accelerated approval (AA) by the FDA enables earlier access to promising new therapies while evidence generation is ongoing. Health Canada (HC) has a similar process with a Notice of Compliance conditional (NOCc) before full approval (NOC). Canada implemented health technology assessment (HTA) for determination of funding through the pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR) in 2011. This study evaluated timelines and decisions from AA approval to HC NOC/c to HTA approval and formulary listing. Methods: FDA AA malignant hematology and oncology approvals from Jan 1 2000-Dec 31 2019 were reviewed. HC decisions were reviewed to determine submission/approval status and dates of NOC/c. pCODR decisions were reviewed to determine submission/approval status and dates of decision. First date of provincial formulary listing was collected. Results: In the 20 year time frame, there were 97 AA by the FDA. Current FDA status: 48 full approval, 44 pending verification and 5 withdrawn. Of the 92 AA that remain approved, HC status: 44 received NOC, 24 NOCc, 24 were not submitted for review, 2 currently under review. Of the 5 AA that were withdrawn; 3 were submitted to HC and received NOC/c and all were subsequently withdrawn. From 2011, 31 of 45 HC approved indications were reviewed at pCODR: 17 received a positive recommendation conditional on cost-effectiveness, 9 not recommended, 3 withdrawn by company, 2 pending final decision. Of the 10 not recommended/withdrawn, 6 were subsequently re-submitted and approved. Time from AA to NOC/c was 9.4 m, time from NOC/c to pCODR decision 15.0 m and time from pCODR decision to first formulary listing 18.4 m. Conclusions: Despite significant timeline differences between AA and HC NOC/c all indications that received AA submitted to Canada were granted regulatory approval. Since 2011, 74% of HC approved therapies submitted to pCODR were recommended and added to formularies. Collaboration between FDA and HC, independent regulatory agencies, through innovative programs such as FDA Project Orbis, may improve time from AA to NOC/c. Stringent criteria for HTA recommendation results in lower approval rates however, provision of additional data at re-submission may enable subsequent approval and adoption of treatment.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,020 | 0,089 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,002 |
| Communication savante | 0,007 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,029 | 0,004 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».