Mitigating Deficiencies in Evidence during Regulatory Assessments of Advanced Therapies: A Comparative Study with Other Biologicals
Notice bibliographique
Résumé
Advanced therapy medicinal products (ATMPs) comprising cell therapy, gene therapy, and tissue-engineered products, offer a multitude of novel therapeutic approaches to a wide range of severe and debilitating diseases. To date, several advanced therapies have received marketing authorization for a variety of indications. However, some products showed disappointing market performance, leading to their withdrawal. The available evidence for quality, safety, and efficacy at product launch can play a crucial rule in their market success. To evaluate the sufficiency of evidence in submissions of advanced therapies for marketing authorization and to benchmark them against more established biological products, we conducted a matched comparison of the regulatory submissions between ATMPs and other biologicals. We applied a quantitative assessment of the regulatory objections and divergence from the expected data requirements as indicators of sufficiency of evidence and regulatory flexibilty, respectively. Our results demonstrated that product manufacturing was challenging regardless of the product type. Advanced therapies displayed critical deficiencies in the submitted clinical data. The submitted non-clinical data packages benefited the most from regulatory flexibility. Additionally, ATMP developers need to comply with more commitments in the post-approval phase, which might add pressure on market performance. Mitigating such observed deficiencies in future product development, may leverage their potential for market success.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,444 | 0,652 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,006 |
| Communication savante | 0,009 | 0,009 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,008 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».