Regulatory approval and public drug plan listing of new drugs for rare disorders in Canada and New Zealand
Notice bibliographique
Résumé
A previous assessment of the alignment of health technology assessments and price negotiations for new drugs for rare disorders in Canada completed between 2014 and 2018 demonstrated that it is working for governments but has yet to lead to improved access in a timely manner for all appropriate patients in all provinces. In this analysis, drugs for rare and ultra-rare disorders with a completed price negotiation or no negotiation between 2014 and 2018 in Canada, and their reimbursement recommendations and listings in Canadian public drug programs are compared with their regulatory approval in New Zealand and listing in the New Zealand National Formulary. The results show that pharmaceutical manufacturers generally seek regulatory approval for rare disorder drugs in Canada before New Zealand, and fewer rare disorder medicines receive regulatory approval in New Zealand. One reason for this difference might be New Zealand's smaller population. However, another reason is likely the restrictive drug formulary in New Zealand. Drugs not given coverage in New Zealand are frequently made unavailable by the manufacturer. Planned changes to Canada's pricing regulations and guidelines will significantly diminish the country's attractiveness as a place in which pharmaceutical companies want to do business, which has the potential to negatively impact the health of all Canadians irrespective of whether they have private or public drug coverage.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,006 | 0,029 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».