Severe haemophilia A children on low‐dose tertiary prophylaxis showed less joint deterioration and better maintenance of functional independence than children on on‐demand treatment: A 6‐year follow‐up study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: In countries with limited resource, haemophilia patients have to choose low-dose prophylaxis or on-demand treatment (ODT) because of economic constraints. Whether low-dose prophylaxis can achieve better joint function outcome than ODT over long-term remains unclear. AIM: To investigate the long-term effect of low-dose tertiary prophylaxis versus ODT on joint health in severe haemophilia A children. METHODS: This was a retrospective study. We enrolled and followed 34 severe haemophilia boys in China receiving on-demand treatment (n = 18) or low-dose prophylaxis (10-15 IU/kg, 2-3 times per week) for a medium-term (6-18 months, n = 9) or longer-term (19-30 months, n = 7). We evaluated their haemophilia joint health score (HJHS) 2.1 and functional independence score in haemophilia (FISH) at baseline and at their 6-year follow-up visits. Their annual bleeding rate (ABR) and annual joint bleeding rate (AJBR) were also recorded. RESULTS: During the 6-year follow-up period, ABR and AJBR were similar between the 2 prophylaxis groups, with each of the 2 prophylaxis group rates being significantly better (lower) than the ODT group (P < .05). Compared to baseline values, evaluation at 6-year follow-up showed HJHS improvement in both prophylaxis groups, although significantly (P < .05) only in the longer-term prophylaxis group. The FISH score showed insignificant change in patients in each prophylaxis cohort, compared to significant worsening (P < .05) in the ODT group. CONCLUSION: Low-dose tertiary prophylaxis reduced ABR and AJBR of children with severe haemophilia and better maintained their functional independence by the FISH over the long term. Longer-term prophylaxis also improved their joint health status by the HJHS.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».