Treatment preferences in people with haemophilia A or caregivers of people with haemophilia A: A discrete choice experiment
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: The standard of care for people with haemophilia A (PwHA) is regular prophylactic therapy with Factor VIII. However, very little is known about the treatment preferences of PwHA with and without inhibitors, or their caregivers, when presented with the choice between intravenous and subcutaneous prophylactic treatments with different modes of action, side effect risk and frequency of administration. METHODS: We conducted a discrete choice experiment to assess the preferences of PwHA or their caregivers. The survey was conducted in Australia, New Zealand, Canada, France, Italy and the United Kingdom. RESULTS: There were 56 respondents. The majority of PwHA had hereditary HA (78%) rather than spontaneous HA (22%). Most PwHA were diagnosed when they were under 12 months old (65%). The model identified two segments based on treatment preferences. There is heterogeneity between PwHA in their treatment preferences. People with and without inhibitors prefer to receive treatment via a subcutaneous injection compared to an intravenous infusion. However, for PwHA, efficacy is key; they value a reduction in the annual bleed rate. For those without inhibitors, this also includes a reduction in the risk of developing inhibitors. The side effect risk, administration risk and storage requirements were prioritised differently in each segment. CONCLUSIONS: Results from this study may inform decisions about the value of existing and new treatments for PwHA.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,013 | 0,021 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».