Radicava/Edaravone Findings in Biomarkers From Amyotrophic Lateral Sclerosis (REFINE-ALS)
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: To identify putative biomarkers that may serve as quantifiable, biological, nonclinical measures of the pharmacodynamic effect of edaravone in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and to report real-world treatment outcomes. METHODS: This is a prospective, observational, longitudinal, multicenter (up to 40 sites) US study (Clinicaltrials.gov; NCT04259255) with at least 200 patients with ALS who will receive edaravone for 24 weeks (6 cycles; Food and Drug Administration-approved regimen). All participants must either be treatment naive for edaravone or be more than 1 month without receiving any edaravone dose before screening. Biomarker quantification and other assessments will be performed at baseline (before cycle 1) and during cycles 1, 3, and 6. Selected biomarkers of oxidative stress, inflammation, neuronal injury and death, and muscle injury, as well as biomarker discovery panels (EpiSwitch and SOMAscan), will be evaluated and, when feasible, compared with biobanked samples. Clinical efficacy assessments will include the ALS Functional Rating Scale-Revised, King's clinical staging, ALS Assessment Questionnaire-40, Appel ALS Score (Rating Scale), slow vital capacity, hand-held dynamometry and grip strength, and time to specified states of disease progression or death. DNA samples will also be collected for potential genomic evaluation. The predicted rates of progression and survival, and their potential correlations with biomarkers, will be evaluated. Adverse events related to the study will be reported. RESULTS: The study is estimated to be completed in 2022 with an interim analysis planned. CONCLUSIONS: Findings may help to further the understanding of the pharmacodynamic effect of edaravone, including changes in biomarkers, in response to treatment.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».