Assessment of plasma lyso-Gb3 for clinical monitoring of treatment response in migalastat-treated patients with Fabry disease
Notice bibliographique
Résumé
Purpose To assess the utility of globotriaosylsphingosine (lyso-Gb 3 ) for clinical monitoring of treatment response in patients with Fabry disease receiving migalastat. Methods A post hoc analysis evaluated data from 97 treatment-naive and enzyme replacement therapy (ERT)–experienced patients with migalastat- amenable GLA variants from FACETS (NCT00925301) and ATTRACT (NCT01218659) and subsequent open-label extension studies. The relationship between plasma lyso-Gb 3 and measures of Fabry disease progression (left ventricular mass index [LVMi], estimated glomerular filtration rate [eGFR], and pain) and the relationship between lyso-Gb 3 and incidence of Fabry-associated clinical events (FACEs) were assessed in both groups. The relationship between changes in lyso-Gb 3 and kidney interstitial capillary (KIC) globotriaosylceramide (Gb 3 ) inclusions was assessed in treatment-naive patients. Results No significant correlations were identified between changes in lyso-Gb 3 and changes in LVMi, eGFR, or pain. Neither baseline lyso-Gb 3 levels nor the rate of change in lyso-Gb 3 levels during treatment predicted FACE occurrences in all patients or those receiving migalastat for ≥24 months. Changes in lyso-Gb 3 correlated with changes in KIC Gb 3 inclusions in treatment-naive patients. Conclusions Although used as a pharmacodynamic biomarker in research and clinical studies, plasma lyso-Gb 3 may not be a suitable biomarker for monitoring treatment response in migalastat-treated patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».