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Enregistrement W3094696466 · doi:10.1182/blood-2020-141339

Experience with Continuous Infusion of Recombinant Porcine FVIII in Patients with Acquired Hemophilia a

2020· article· en· W3094696466 sur OpenAlexaff
Daniel Lindsay, Jerome Teitel, Michelle Sholzberg

Notice bibliographique

RevueBlood · 2020
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueHemophilia Treatment and Research
Établissements canadiensUniversity of TorontoSt. Michael's Hospital
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésMedicineBolus (digestion)HemostasisThrombosisInternal medicineSurgeryGastroenterology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background: Acquired hemophilia A (AHA) is a rare disorder with high morbidity and mortality that results from the development of autoantibodies against factor VIII (FVIII). To manage acute bleeding, recombinant porcine FVIII (rpFVIII) can be administered intravenously as a bolus dose of 50IU/kg to 200IU/kg depending on bleeding severity and the level of baseline cross-reacting anti-porcine FVIII inhibitors(Kruse-Jarres et al., 2017). Here we describe the efficacy of rpFVIII used as a continuous infusion (CI) and compare total product utilization to bolus infusions (BI). Methods: Retrospective chart review was conducted on patients with AHA who met the International Society on Thrombosis and Hemostasis criteria for major bleeding and who received rpFVIII at our institution from 2015 to 2020(Kaatz, Ahmad, Spyropoulos, & Schulman, 2015). Efficacy was defined as clinical bleeding control and achievement of adequate FVIII levels. Data were collected through electronic patient records and analyzed using simple descriptive (mean ± standard deviation (SD)) and inferential statistics (T-Test, alpha=0.05). Institutional Research Ethics Board approval was obtained. Results: During the study period, 13 patients received rpFVIII (CI n=3, BI n=10). The mean age of patients receiving CI and BI was 75.3 years (SD 2.5) and 72.0 years (SD 14.5) respectively. All patients who received rpFVIII as a CI received a bolus dose ranging between 102.6IU/kg-200.8IU/kg prior to initiation of the CI. CI rates between 3.4IU/kg/hr-11.5IU/kg/hr were administered. Two of the patients receiving rpFVIII as a CI had their infusion rates adjusted according to their clinical symptoms and FVIII levels. One patient had the rpFVIII CI stopped due to an increase in anti-rpFVIII antibodies which interfered with hemostatic efficacy. Thirty-three percent of CI patients and 60% of BI patients required a red blood cell (RBC) transfusion after starting rpFVIII. Sixty-six percent of CI patients and 20% of BI patients had worsening of bleeding after initiation of rpFVIII. Lastly, rpFVIII usage in the CI group (170.4 ± 25.9 IU/kg/day) was not significantly different compared to the BI group (120.9 ± 64.4 IU/kg/day) when accounting for the duration of admission and weight of the patients (P>0.05). No thromboembolic events occurred in either group while receiving rpFVIII. Conclusions: Our study shows that the total amount of rpFVIII administered to patients as a CI is not significantly different to those receiving BI. The CI group required less RBC transfusions but reported more exacerbation of bleeding. Thus, the efficacy of rpFVIII given as a CI requires further evaluation in future prospective studies. Disclosures Sholzberg: NovoNordisk: Honoraria, Other: Scientific Advisory Board; Novartis: Honoraria, Other: Scientific Advisory Board; Takeda: Honoraria, Other: Scientific Advisory Board, Research Funding; Octapharma: Honoraria, Other: Scientific Advisory Board, Research Funding; Amgen: Honoraria, Other: Scientific Advisory Board, Research Funding. OffLabel Disclosure: Antihemophilic Factor (Recombinant), Porcine Sequence (OBIZUR) is a purified protein produced by recombinant DNA that is a B-domain deleted recombinant factor VIII, porcine sequence, manufactured in tissue culture in baby hamster kidney (BHK) cells. OBIZUR is indicated for the treatment of bleeding episodes in patients with Acquired Hemophilia A (AHA). OBIZUR is administered as a bolus infusion.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,004
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,001
Score d'incertitude au seuil0,004

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,004
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0010,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0010,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,015
Tête enseignante GPT0,247
Écart entre enseignants0,233 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2020
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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