Efficacy and Safety of Rozanolixizumab in Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To explore the clinical efficacy and safety of subcutaneous (SC) rozanolixizumab, an anti-neonatal Fc receptor humanized monoclonal antibody, in patients with generalized myasthenia gravis (gMG). METHODS: In this phase 2a, randomized, double-blind, placebo-controlled, 2-period, multicenter trial (NCT03052751), patients were randomized (1:1) in period 1 (days 1-29) to 3 once-weekly (Q1W) SC infusions of rozanolixizumab 7 mg/kg or placebo. In period 2 (days 29-43), patients were re-randomized to either rozanolixizumab 7 mg/kg or 4 mg/kg (3 Q1W SC infusions), followed by an observation period (days 44-99). Primary endpoint was change from baseline to day 29 in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score. Secondary endpoints were change from baseline to day 29 in MG-Activities of Daily Living (MG-ADL) and MG-Composite (MGC) scores and safety. RESULTS: = 0.221; not statistically significant), MG-ADL (LS mean -1.8 vs -0.4, difference -1.4, 95% UCL -0.4), and MGC (LS mean -3.1 vs -1.2, difference -1.8, 95% UCL 0.4) scores. Efficacy measures continued to improve with rozanolixizumab 7 mg/kg in period 2. The most common adverse event in period 1 was headache (rozanolixizumab 57%, placebo 14%). CONCLUSION: Whereas change from baseline in QMG was not statistically significant, the data overall suggest rozanolixizumab may provide clinical benefit in patients with gMG and was generally well tolerated. Phase 3 evaluation is ongoing (NCT03971422). CLASSIFICATION OF EVIDENCE: This study provides Class I evidence that for patients with gMG, rozanolixizumab is well-tolerated, but did not significantly improve QMG score.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».