Prospective, double-blind, randomized, placebo-controlled phase III study evaluating efficacy and safety of octagam 10% in patients with dermatomyositis (“ProDERM Study”)
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Dermatomyositis (DM) is an inflammatory myopathy characterized by distinct skin manifestations and muscle weakness. Intravenous immunoglobulin (IVIg) has been used off-label as adjuvant therapy in DM, but is not indicated for DM, due to lack of proven efficacy in a large randomized controlled trial. The objective of the ProDERM (Progress in DERMatomyositis) study was to evaluate the efficacy, safety and long-term tolerability of IVIg (Octagam 10%) in patients with DM in a randomized, placebo-controlled, double-blind, Phase III study. METHODS: Adult patients with active DM who were continuing standard therapy at a stable dose were eligible for this study. Patients were randomized 1:1 to receive either 2 g/kg of IVIg or placebo, administered every 4 weeks until week 16 (First Period). Patients were switched to the alternate treatment if they showed clinical deterioration in the First Period. After response assessment at week 16, all patients on placebo and those without deterioration on IVIg entered the open-label Extension Period, receiving 2 g/kg IVIg every 4 weeks for 24 weeks. RESULTS: The primary efficacy endpoint was the proportion of responders in the IVIg vs placebo arm at week 16, where response was defined per 2016 ACR/EULAR Myositis Response Criteria of at least minimal improvement [Total Improvement Score (TIS) ≥20] and without deterioration at 2 consecutive visits up to week 16. TIS consists of composite response criteria, combining weighted improvement in 6 core set measures (CSMs), Global Disease Activity (Physician and Patient), manual muscle testing-8 (MMT-8), Health Assessment Questionnaire, extra-muscular disease activity, and muscle enzymes. Secondary endpoints included the mean change in individual CSMs, time to improvement in TIS, time to confirmed deterioration in the First Period, and the overall proportion of patients with deteriorations. Adverse events, including infusion reactions and thromboembolic events, were recorded. CONCLUSIONS: The ProDERM study was the first to assess the long-term efficacy and safety of IVIg (Octagam 10%) in a placebo-controlled, blinded, randomized trial in DM. The study aimed to inform on the use of IVIg in the treatment of DM, and results are expected in Q3 2020. CLINICALTRIALSGOV IDENTIFIER: NCT02728752.
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Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».