Clinical Trials for New Drug Development: Optimal Investment and Application
Notice bibliographique
Résumé
Phase III clinical trials are expensive, require enrolling and treating hundreds or thousands of patients at many sites. The time and cost required to do so is uncertain as is the economic value of the drug upon completion. We consider the problem of determining when and how many test sites should be opened, and the rate patients should be recruited. We model the problem as a discrete-time, discounted dynamic program with the objective of maximizing the expected net present value of a drug based on the costs of conducting the trial, and on the drug’s quality-moderated likelihood of approval and its subsequent expected revenue stream if approved. We show the optimal policy is characterized by a series of thresholds on the number of patients enrolled over time that indicate when additional test centers should be opened and how many patients should be targeted. We demonstrate using data from completed clinical trials that for lowto-moderate valued drugs, these thresholds are relevant to the firm’s decisions. We extend the problem to the case with multiple interim analyses and demonstrate that optimizing the clinical trial capacity and its utilization provides significant value in addition to the option value of stopping the trial early.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,014 | 0,062 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,004 |
| Communication savante | 0,007 | 0,008 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,012 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».