AAV-Txnip prolongs cone survival and vision in mouse models of retinitis pigmentosa
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Retinitis pigmentosa (RP) is an inherited retinal disease, affecting >20 million people worldwide. Loss of daylight vision typically occurs due to the dysfunction/loss of cone photoreceptors, the cell type that initiates our color and high acuity vision. Currently, there is no effective treatment for RP, other than gene therapy for a limited number of specific disease genes. To develop a gene-agnostic therapy, we screened ≈20 genes for their ability to prolong cone photoreceptor survival in vivo . Here, we report an adeno-associated virus (AAV) vector expressing Txnip, which prolongs the survival of cone photoreceptors and improves visual acuity in RP mouse models. A Txnip allele, C247S, which blocks the association of Txnip with thioredoxin, provides an even greater benefit. Additionally, the rescue effect of Txnip depends on lactate dehydrogenase b (Ldhb), and correlates with the presence of healthier mitochondria, suggesting that Txnip saves RP cones by enhancing their lactate catabolism.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».