L’accès aux médicaments des maladies orphelines : une approche comparée
Notice bibliographique
Résumé
Cet article etablit que la politique canadienne actuelle sur le developpement et la mise en marche d’un medicament et la politique quebecoise de remboursement de medicaments n’adressent pas la problematique de l’accessibilite aux medicaments des maladies orphelines et qu’elles sont deficientes. Nous proposons un survol des differentes definitions et exemples de ce qu’est une « maladie orpheline » et un « medicament orphelin » selon plusieurs entites et Etats. Un examen approfondi est fait sur des alternatives canadiennes possibles : le programme d’acces special (PAS), le programme patients d’exception et le remboursement au choix par l’etablissement. Ensuite, une comparaison est realisee avec la politique etrangere des Etats-Unis et le Orphan Drug Act. Plusieurs critiques et limitations sont soulevees concernant le systeme americain pour ensuite transposer quelques pistes de solutions a considerer au Canada. Enfin, la question des recours en vertu de la Charte canadienne des droits et libertes est evoquee.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,016 | 0,037 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,004 |
| Communication savante | 0,009 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,013 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».