Evaluating the Impact of Stopping Chronic Therapies after Modulator Drug Therapy in Cystic Fibrosis: The SIMPLIFY Clinical Trial Study Design
Notice bibliographique
Résumé
Abstract The care for individuals with cystic fibrosis (CF) with at least one F508del mutation will greatly change as a result of the unparalleled clinical benefits observed with the new triple-combination CFTR (CF transmembrane regulator)–modulator therapy elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Incorporating ETI into the standard of care creates new motivation and opportunity to consider reductions in overall treatment burden and evaluate whether other chronic medications can now be safely discontinued without loss of clinical benefit. SIMPLIFY is a master protocol poised to test the impact of discontinuing versus continuing two commonly used chronic therapies in people with CF who are at least 12 years of age or older and stable on ETI therapy. The protocol is composed of two concurrent randomized controlled trials designed to evaluate the independent short-term effects of discontinuing hypertonic saline or dornase alfa, enabling individuals on both therapies to participate in one or both trials. The primary objective for each trial is to determine whether discontinuing treatment is noninferior to continuing treatment after establishment of ETI, as measured by the 6-week absolute change in the percent-predicted forced expiratory volume in 1 second. Developing this study required a balance between ideal study-design principles and feasibility. SIMPLIFY will be the largest multicenter, randomized, controlled medication-withdrawal study in CF. This study is uniquely positioned to provide timely evidence on whether the daily treatment burden can be reduced among individuals on CFTR-modulator therapy. Clinical trial registered with www.clinicaltrials.gov (NCT 04378153).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».