Long‐term joint outcomes of regular low‐dose prophylaxis in Chinese children with severe haemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: To explore the long-term joint outcomes of low-dose prophylaxis in Chinese children with severe haemophilia A and to analyse their related factors. METHODS: We retrospectively analysed follow-up data from 21 severe haemophilia A children on regular low-dose prophylaxis for 6-10 years. We used International Prophylaxis Study Group magnetic resonance imaging score (IPSG MRI score), Hemophilia Joint Health Score (HJHS), number of target joints, and Hemophilia-Specific Quality of Life Index (Haemo-QoL) to evaluate joint outcomes. Factors associated with these outcomes were evaluated by statistical analysis. RESULTS: (1) The children were 1.75 to 17 years age at prophylaxis initiation. Median prophylactic factor VIII dose was 22.9 IU/kg per week. (2) At the end of follow-up: (a) The total IPSG MRI scores were 2-24 with 90.5% children exhibiting moderate to severe joint involvement (score 7-24); (b) The HJHS ranged 2-27, with 0-10 for 46.7% children and >10 for 53.3% children. There was a positive correlation between the MRI score and HJHS (p < .05); (c) Compared to their on-demand treatment period before prophylaxis, target joints numbers decreased, and no child needed auxiliary devices to walk; (d) Joint outcomes were positively correlated with the age at initiation of low-dose prophylaxis (p < .05) and negatively correlated with the treatment dose. CONCLUSION: Long-term low-dose prophylaxis had positive effect on joint outcomes compared with on-demand treatment. However, a certain degree of joint damage remained in all children indicating the need for improving the current strategy of low-dose prophylaxis.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».