Burden of Spinal Muscular Atrophy (SMA) on Patients and Caregivers in Canada
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare neurodegenerative disease characterized by progressive muscular weakness, which occurs in one in 6,000 to 10,000 live births. The burden of SMA on Canadian patients and caregivers is not known. OBJECTIVE: To characterize the burden of SMA in Canada as reported by patients and caregivers, including disease and treatment impacts, indirect costs, and caregiver burden. METHODS: Surveys were distributed by Cure SMA Canada and Muscular Dystrophy Canada to individuals with SMA and their caregivers. The online surveys were anonymous and completed between January 28 and February 21, 2020. RESULTS: 965 patient and 962 caregiver responses met the eligibility criteria. Patients reported SMA subtypes as: type I (25.0%), type II (41.3%), type III (29.3%). Using the EQ-5D, patients were shown to have impaired quality of life with an average health utility index of 0.49 (SD: 0.26). The median expenditure was $4,500 CAD (IQR: $1,587 - $11,000) for assistive devices; $6,800 CAD (IQR: $3,900-$13,000) on health professional services; and $1,200 CAD (IQR: $600 -$3,100) on SMA-related travel and accommodation in the past 12 months. Caregivers reported needing respite care (45.7%), physiotherapy for an injury from a lift/transfer (45.7%), or other health impacts (63.3%). Caregivers reported changes to personal plans, sleep disturbances, and work adjustments, with a mean Caregiver Strain Index score of 7.5 [SD: 3.3]. CONCLUSION: SMA in Canada is associated with a significant burden for patients and their caregivers.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».