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Enregistrement W3159982004 · doi:10.1038/s41431-021-00901-1

Solving unsolved rare neurological diseases—a Solve-RD viewpoint

2021· article· en· W3159982004 sur OpenAlexaff
Dagmar Timmann, Corrie E. Erasmus, Jennifer Reichbauer, Melanie Wayand, Jonathan Baets, Péter Balicza, Patrick F. Chinnery, Alexandra Dürr, Tobias B. Haack, Holger Hengel, Rita Horváth, Henry Houlden, Erik-Jan Kamsteeg, Christoph Kamsteeg, Alfons Macaya, Anna Marcé‐Grau, Judit Molnar, Alexander Münchau, Borut Peterlin, Olaf Rieß, Giovanni Stévanin, Matthis Synofzik, Vincent Timmerman, Nienke van Os, Carlo Wilke, Andrea Bevot, Stephan Züchner, Steven Laurie, Holm Graeßner, Birte Zurek, Kornelia Ellwanger, Stephan Ossowski, German Demidov, Marc Sturm, Julia M. Schulze‐Hentrich, Peter Heutink, Han G. Brunner, Hans Scheffer, Alexander Hoischen, Peter A.C. ’t Hoen, Lisenka E.L.M. Vissers, Christian Gilissen, Wouter Steyaert, Karolis Sablauskas, Richarda M. de Voer, Erik Janssen, Elke de Boer, Marloes Steehouwer, Burcu Yaldız, Tjitske Kleefstra, Anthony J. Brookes, Colin Veal, Spencer Gibson, Marc Wadsley, Mehdi Mehtarizadeh, Umar Riaz, Greg Warren, Farid Yavari Dizjikan, Thomas Shorter, Ana Töpf, Volker Straub, C. Marini Bettolo, Sabine Specht, Jill Clayton‐Smith, Siddharth Banka, Elizabeth Alexander, Adam Jackson, Laurence Faivre, Christel Thauvin, Antonio Vitobello, Anne‐Sophie Denommé‐Pichon, Yannis Duffourd, Émilie Tisserant, Ange‐Line Bruel, Christine Peyron, Aurore Pélissier, Marta Gut, Davide Piscia, Anastasios Papakonstantinou, Gemma Bullich, Alberto Corvò, Carles García, Marcos Fernández-Callejo, Carles Hernandéz-Ferrer, Daniel Picó, Ida Paramonov, Hanns Lochmüller, Gulcin Gumus, Virginie Bros‐Facer, Ana Rath, Marc Hanauer, Annie Olry, David Lagorce, Svitlana Havrylenko, Katia Izem, Fanny Rigour, Claire-Sophie Davoine, Léna Guillot‐Noël, Anna Heinzmann, Giulia Coarelli, Gisèle Bonne, Teresinha Evangelista, Valérie Allamand, Isabelle Nelson, Rabah Ben Yaou, Corinne Métay, B. Eymard, Enzo Cohen, António Atalaia, Tanya Stojkovic, Milan Macek, Marek Turnovec, Dana Thomasová, Radka Pourová Kremliková, Věra Franková, Markéta Havlovicová, Vlastimil Kremlik, Helen Parkinson, Thomas Keane, Dylan Spalding, Alexander Senf, Peter Robinson, Daniel Daniš, Glenn Robert, Alessia Costa, Christine Patch, Mary M. Reilly, Francesco Muntoni, Irina Zaharieva, Anna Sárközy, Peter De Jonghe, Vincenzo Nigro, Sandro Banfi, Annalaura Torella, Francesco Musacchia, Giulio Piluso, Alessandra Ferlini, Rita Selvatici, Rachele Rossi, Marcella Neri, Stefan Aretz, Isabel Spier, Anna Katharina Sommer, Sophia Peters, Carla Oliveíra, José Garcia‐Pelaez, Ana Rita Matos, Celina São José, Marta Ferreira, Irene Gullo, Susana Fernandes, Luzia Garrido, Pedro Ferreira, Fátima Carneiro, Morris Swertz, Lennart Johansson, Gerben van der Vries, Pieter B. Neerincx, Dieuwke Roelofs-Prins, Sebastian Köhler, Alison Metcalfe, Alain Verloes, Séverine Drunat, Caroline Rooryck, Aurélien Trimouille, Raffaele Castello, Manuela Morleo, Michele Pinelli, Alessandra Varavallo, Manuel Posada de la Paz, Eva Bermejo, Estrella López Martín, Beatriz Martínez Delgado, F. Javier Alonso García de la Rosa, Andrea Ciolfi, Bruno Dallapiccola, Simone Pizzi, Francesca Clementina Radio, Marco Tartaglia, Alessandra Renieri, Elisa Benetti, Mária Judit Molnár, Rebecca Herzog, Martje G. Pauly, Andres Nascimiento Osorio, Daniel Natera‐de Benito, Rachel Thompson, Kiran Polavarapu, David Beeson, Judith Cossins, Pedro M. Rodríguez Cruz, Peter Hackman, Mridul Johari, Marco Savarese, Bjarne Udd, Gabriel Capellá, Laura Valle, Elke Holinski‐Feder, Andreas Laner, Verena Steinke‐Lange, Evelin Schröck, Andreas Rump

Notice bibliographique

RevueEuropean Journal of Human Genetics · 2021
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueGenomics and Rare Diseases
Établissements canadiensChildren's Hospital of Eastern OntarioUniversity of Ottawa
Organismes subventionnairesNational Institute of Neurological Disorders and StrokeMedical Research CouncilNational Institute for Health and Care ResearchAtaxia UKWellcome Trust
Mots-clésMedicineComputational biologyComputer scienceBiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Rare genetic neurological disorders (RND; ORPHA:71859) are a heterogeneous group of disorders comprising >1700 distinct genetic disease entities. However, genetic discoveries have not yet translated into dramatic increases of diagnostic yield and indeed rates of molecular genetic diagnoses have been stuck at about 30–50% across NGS modalities and RND phenotypes [ 1 , 2 ]. Existence of yet unknown disease genes as well as shortcomings of commonly employed NGS technologies and analysis pipelines in detecting certain variant types are typically cited to explain the low diagnosis rates.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,842
Score d'incertitude au seuil0,751

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,015
Tête enseignante GPT0,239
Écart entre enseignants0,224 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeExpérimental (laboratoire)
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations14
Publié2021
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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