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Enregistrement W3167175475 · doi:10.14785/lymphosign-2021-0019

Chronic mucocutaneous Candidiasis caused by a novel <i>STAT1</i> mutation: a report of 4 patients

2021· article· en· W3167175475 sur OpenAlex

Pourquoi ce travail est dans la base

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

affAu moins un auteur déclare une institution canadienne dans l'instantané OpenAlex épinglé.
venuePublié dans une revue dont le pays d'attache est le Canada.

Notice bibliographique

RevueLymphoSign Journal · 2021
Typearticle
Langueen
DomaineImmunology and Microbiology
ThématiqueImmunodeficiency and Autoimmune Disorders
Établissements canadiensHospital for Sick ChildrenUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésChronic mucocutaneous candidiasisMissense mutationBiologyProbandPhenotypeImmune systemGeneGeneticsMedicineMutationImmunologyDiseaseInternal medicine

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background: Chronic mucocutaneous Candidiasis (CMCC) is characterized by recurrent or persistent fungal infections of the skin, nails, and oral and genital mucosae. There are several underlying genetic causes for CMCC, with mutations in Signal Transducer and Activator of Transcription-1 (STAT1) accounting for the majority of cases. Aim: To broaden the genotypic spectrum of CMCC caused by STAT1 mutations. Methods: We evaluated a young patient and her family with CMCC. Immune workup and targeted gene sequencing were performed. Results: The proband presented at 7 years of age with persistent oral thrush. Immune evaluation revealed her cellular and humoral immunity to be within normal range. Given that her family history was significant for oral lesions in father, siblings, and paternal family members, STAT1 gene sequencing was performed. A novel heterozygous missense c.G799A, predicting a p. Ala267Thr amino acid change within the coiled-coil domain, was identified in our patient and 3 of her family members. Conclusion: Gain-of-function mutations in STAT1 have been associated with a variety of phenotypes, ranging from isolated CMCC to severe fatal combined immunodeficiency, mycobacterial infections, autoimmune disorders, as well as malignancy and aneurysms. Here, we describe a novel STAT1 mutation, c.G799A, resulting in a very mild phenotype of isolated CMCC in 4 members of one kindred. Statement of novelty: We describe 4 patients with a mild phenotype of CMCC caused by a novel STAT1 heterozygous mutation.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: Expérimental (laboratoire)
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,238
Score d'incertitude au seuil0,874

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0010,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,006
Tête enseignante GPT0,209
Écart entre enseignants0,203 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle